Use of Machine Learning techniques in predicting the course of relapsing-remitting Multiple Sclerosis in
individual patients.

La sclerosi multipla (SM) è caratterizzata da un decorso estremamente variabile, che va da forme benigne a
altamente invalidanti. Di solito, essa inizia con una fase remittente-recidivante (RR-MS), che poi procede a
una forma secondariamente progressiva (SP-SM), con grave accumulo disabilità e scarsa o nulla risposta alle
terapie disponibili. I trattamenti modificanti il decorso offrono la possibilità di adattare la terapia alle esigenze
di ciascun paziente, ma mancano indicatori prognostici affidabili e modelli convalidati in grado di prevedere il
decorso della SM.
Viceversa, modelli prognostici affidabili sarebbero di grande utilità clinica, fornendo supporto nelle scelte
terapeutiche, con una significativa riduzione dei costi economici e sociali della malattia. Dato il fallimento dei
tradizionali metodi di previsione, approcci innovativi basati sull'apprendimento automatico (ML) sono
ampiamente testati. Gli algoritmi ML sono in grado di catturare relazioni complesse tra i dati meglio dei modelli
di regressione standard. Risultati promettenti sono stati ottenuti per diverse patologie neurologiche, mentre
nel campo della SM gli strumenti disponibili hanno bisogno di miglioramenti sostanziali per essere applicabili
nella pratica clinica.
Utilizzando una varietà di approcci ML sul database relativamente piccolo di un singolo centro, abbiamo
recentemente dimostrato che dati della routine clinica possono essere utilizzati per prevedere il decorso della
SM in singoli pazienti, predicendo se passeranno da RR-MS a SP-MS in 2 anni. I risultati ottenuti sono stati
buoni, sebbene con un numero rilevante di previsioni false positive e su un intervallo di tempo (2 anni) di utilità
clinica limitata. Un database più ampio consentirebbe sia una replica dei risultati sia di migliorare le prestazioni
predittive dei modelli ML utilizzati.
Obiettivi: lo scopo di questo studio è mettere a punto modelli ML in grado di prevedere in modo affidabile il
decorso di SM in singoli pazienti a 5 anni, per ottenere un sistema di supporto decisionale per la pratica clinica.
Fasi: Lo studio si articolerà in 3 Workpackages:
WP 1: Analisi confermatoria
WP 2: Uso del database allargato per definire l'intervallo di tempo massimo compatibile con previsioni affidabili
per modelli ML selezionati
WP 3: Analisi di metodi per combinare le previsioni ottenute utilizzando approcci diversi.
Risultati attesi: definizione di uno strumento basato su modelli ML in grado di prevedere, con buon livello di
confidenza, il decorso della SM a 5 anni in singoli pazienti. Questo strumento sarebbe un sistema di
supporto alle decisioni cliniche nella fase di scelta terapeutica, indirizzando i pazienti ad alto rischio verso
terapie più aggressive. Aumentare la personalizzazione dei trattamenti migliorerebbe la gestione clinica della
SM, ritardando o limitando la progressione della malattia e le disabilità derivate, con risparmi significativi in
termini individuali, ma anche in una prospettiva socio-economica.

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