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Interrompere o continuare le terapie modificanti il decorso di malattia nella forma secondariamente progressiva di Sclerosi Multipla: uno studio di confronto sulle traiettorie di disabilità
SINOSSI E RISULTATI
Ad oggi esistono pochi dati circa il mantenimento o l’interruzione delle terapie modificanti il decorso (TMD) in pazienti con forme recidivanti-remittenti di sclerosi multipla (SMRR) che si sono evolute in forma secondaria progressiva (SMSP). Non esistono linee guida sul momento esatto in cui le terapie debbano essere interrotte. Ciò è associato a costi e oneri enormi per il servizio sanitario. Spesso i farmaci vengono mantenuti per inerzia terapeutica senza che ci sia un reale beneficio. Il nostro studio mira a confrontare i pazienti che interrompono o proseguono il trattamento e di definire un eventuale intervallo temporale per interrompere in modo sicuro le terapie dopo la conversione a una forma di SMSP. L’obiettivo primario è quello di confrontare la traiettoria di disabilità in due gruppi di SMSP: a) pazienti che hanno interrotto il trattamento entro i primi 12 mesi dopo la conversione in SMSP e non hanno ripreso alcuna terapia nella fase progressiva; b) i pazienti che hanno mantenuto i loro farmaci stabilmente iniziati durante la fase SMRR per almeno 24 mesi dopo la conversione.
Arruoleremo tutti i pazienti con SM seguiti attivamente dai centri italiani facenti parti del Registro italiano che hanno ricevuto una diagnosi di SMSP dal 1gennaio 2010 al 31 dicembre 2018. Per diagnosticare la SMSP verranno utilizzati i criteri di McDonald's rivisti. I dati demografici, clinici e terapeutici saranno raccolti da un "tempo 0" definito come linea di base che coinciderà con la data di conversione in forma SP. La disabilità sarà valutata mediante la scala EDSS (Expanded Disability Status Scale). Valuteremo il rischio di accumulo di disabilità nel tempo correggendo le traiettorie di malattia per le covariate di base. I pazienti verranno seguiti fino all'ultimo follow-up disponibile. Verrà costruito un modello gerarchico, ponendo come outcome i punteggi EDSS raccolti longitudinalmente dal baseline fino all'ultimo follow up; la scelta della correzione per effetti fissi e casuali si valuterà in fase di analisi preliminare e si sceglierà il modello migliore in base al criterio Akaike. Si valuterà altresì l’eventuale necessità di score di bilanciamento (es. propensity scores). Le traiettorie della malattia nei due gruppi saranno confrontate per analizzare se il decorso della malattia dopo la conversione di SP può essere influenzato dal mantenimento della terapia.
Fondazione Italiana Sclerosi Multipla – FISM – Ente del Terzo Settore/ETS e, in forma abbreviata, FISM ETS. Iscrizione al RUNTS Rep. N° 89695 - Fondazione con Riconoscimento di Personalità Giuridica - C.F. 95051730109
Interrompere o continuare le terapie modificanti il decorso di malattia nella forma secondariamente progressiva di Sclerosi Multipla: uno studio di confronto sulle traiettorie di disabilità
Ad oggi esistono pochi dati circa il mantenimento o l’interruzione delle terapie modificanti il decorso (TMD) in pazienti con forme recidivanti-remittenti di sclerosi multipla (SMRR) che si sono evolute in forma secondaria progressiva (SMSP). Non esistono linee guida sul momento esatto in cui le terapie debbano essere interrotte. Ciò è associato a costi e oneri enormi per il servizio sanitario.
Spesso i farmaci vengono mantenuti per inerzia terapeutica senza che ci sia un reale beneficio.
Il nostro studio mira a confrontare i pazienti che interrompono o proseguono il trattamento e di definire un eventuale intervallo temporale per interrompere in modo sicuro le terapie dopo la conversione a una forma di SMSP.
L’obiettivo primario è quello di confrontare la traiettoria di disabilità in due gruppi di SMSP: a) pazienti che hanno interrotto il trattamento entro i primi 12 mesi dopo la conversione in SMSP e non hanno ripreso alcuna terapia nella fase progressiva; b) i pazienti che hanno mantenuto i loro farmaci stabilmente iniziati durante la fase SMRR per almeno 24 mesi dopo la conversione.
Arruoleremo tutti i pazienti con SM seguiti attivamente dai centri italiani facenti parti del Registro italiano che hanno ricevuto una diagnosi di SMSP dal 1gennaio 2010 al 31 dicembre 2018. Per diagnosticare la SMSP verranno utilizzati i criteri di McDonald's rivisti.
I dati demografici, clinici e terapeutici saranno raccolti da un "tempo 0" definito come linea di base che coinciderà con la data di conversione in forma SP. La disabilità sarà valutata mediante la scala EDSS (Expanded Disability Status Scale). Valuteremo il rischio di accumulo di disabilità nel tempo correggendo le traiettorie di malattia per le covariate di base. I pazienti verranno seguiti fino all'ultimo follow-up disponibile.
Verrà costruito un modello gerarchico, ponendo come outcome i punteggi EDSS raccolti longitudinalmente dal baseline fino all'ultimo follow up; la scelta della correzione per effetti fissi e casuali si valuterà in fase di analisi preliminare e si sceglierà il modello migliore in base al criterio Akaike. Si valuterà altresì l’eventuale necessità di score di bilanciamento (es. propensity scores).
Le traiettorie della malattia nei due gruppi saranno confrontate per analizzare se il decorso della malattia dopo la conversione di SP può essere influenzato dal mantenimento della terapia.
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