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Timing ed efficacia comparativa dei trattamenti modificanti il decorso ad elevata efficacia in pazienti con SM ad esordio in età infantile
SINOSSI E RISULTATI
Circa il 2-10% di tutti i pazienti con Sclerosi Multipla (SM) hanno un esordio di malattia al di sotto dei 18 anni di età. In pazienti con SM ad esordio in età pediatrica (POMS), il decorso di malattia è caratterizzato da frequenti ricadute, specialmente durante i primi anni dall’esordio della malattia. La natura infiammatoria delle POMS è controbilanciata dalle terapie modificanti il decorso, che hanno mostrato di ridurre il tasso di ricadute dopo l’inizio della malattia (Chitnis et al. Neurology 2016; Kornek et al. JAMA Neurol 2013). L’attuale paradigma di trattamento per i pazienti con POMS è quello della “treatment escalation”. Tuttavia, almeno la metà di questi pazienti richiede il passaggio ad una terapia maggiormente efficace (Yeh EA et al. Archives of Neurology 2011), che spesso giunge troppo tardivamente quando un danno significativo è già avvenuto. Anche se l’inizio precoce delle terapia ad elevata efficacia è associato a una ridotta disabilità a lungo termine in pazienti con SM ad esordio adulto (He et al. Lancet Neurol 2020), il timing appropriato per l’inizio di terapie ad elevata efficacia per i POMS non è ancora stato studiato. Ipotizziamo che i soggetti pediatrici che cominciano una terapia ad elevata efficacia più precocemente abbiano un più basso rischio di accumulare disabilità significativa a lungo termine.
Fondazione Italiana Sclerosi Multipla – FISM – Ente del Terzo Settore/ETS e, in forma abbreviata, FISM ETS. Iscrizione al RUNTS Rep. N° 89695 - Fondazione con Riconoscimento di Personalità Giuridica - C.F. 95051730109
Timing ed efficacia comparativa dei trattamenti modificanti il decorso ad elevata efficacia in pazienti con SM ad esordio in età infantile
Circa il 2-10% di tutti i pazienti con Sclerosi Multipla (SM) hanno un esordio di malattia al di sotto dei 18 anni di età. In pazienti con SM ad esordio in età pediatrica (POMS), il decorso di malattia è caratterizzato da frequenti ricadute, specialmente durante i primi anni dall’esordio della malattia. La natura infiammatoria delle POMS è controbilanciata dalle terapie modificanti il decorso, che hanno mostrato di ridurre il tasso di ricadute dopo l’inizio della malattia (Chitnis et al. Neurology 2016; Kornek et al. JAMA Neurol 2013). L’attuale paradigma di trattamento per i pazienti con POMS è quello della “treatment escalation”. Tuttavia, almeno la metà di questi pazienti richiede il passaggio ad una terapia maggiormente efficace (Yeh EA et al. Archives of Neurology 2011), che spesso giunge troppo tardivamente quando un danno significativo è già avvenuto. Anche se l’inizio precoce delle terapia ad elevata efficacia è associato a una ridotta disabilità a lungo termine in pazienti con SM ad esordio adulto (He et al. Lancet Neurol 2020), il timing appropriato per l’inizio di terapie ad elevata efficacia per i POMS non è ancora stato studiato. Ipotizziamo che i soggetti pediatrici che cominciano una terapia ad elevata efficacia più precocemente abbiano un più basso rischio di accumulare disabilità significativa a lungo termine.
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