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Valutazione nel lungo termine della terapia con cladribina: efficacia, sicurezza, sequenze di trattamento oltre il quarto anno
SINOSSI E RISULTATI
Nello scenario in continua evoluzione delle terapie modificanti il decorso di malattia (DMTs) nella sclerosi multipla (SM), l'avvento dei trattamenti di ricostituzione immunitaria (IRT), somministrati per brevi periodi ma con effetti immunologici sostenuti nel lungo termine, ha offerto al neurologo un ulteriore strumento contro l'accumulo irreversibile di disabilità. La cladribina è un farmaco IRT orale approvato in Italia per il trattamento delle forme recidivanti-remittenti e tipicamente viene prescritto in due cicli di trattamento di due settimane ciascuno, distanziati da un anno. La letteratura scientifica degli ultimi anni ha evidenziato la forte azione antinfiammatoria della terapia, con una soppressione dell'attività clinica e radiologica della malattia per i primi quattro anni, ma l'approccio alla gestione dei pazienti oltre il quinto anno di trattamento rimane incerto e scarsamente caratterizzato nella letteratura. I dati real-world del Registro italiano sclerosi multipla e patologie correlata (RISM) hanno dimostrato negli ultimi anni di essere in grado di affrontare a tutto tondo le domande di ricerca senza risposta nel campo delle malattie demielinizzanti, e di affrontare e risolvere le criticità sfaccettate emergenti dalla pratica clinica quotidiana nel campo della SM. Di conseguenza, lo studio mira a valutare le strategie di trattamento con DMT, dopo due anni di cladribina, impiegate nei centri afferenti al RISM. Lo scopo dello studio è anche quello di analizzare le caratteristiche e i predittori della presenza di attività infiammatoria della SM tra il 1º e il 2º ciclo di trattamento, valutando anche i fattori associati alla perdita dell’assenza di attività di malattia (NEDA) nel corso degli anni dopo lo stop della cladribine. Infine, per indagare i cambiamenti immunologici indotti dal trattamento e le sfide legate alla sicurezza, valuteremo il repertorio linfocitario dei pazienti con RRMS durante e dopo il trattamento, valutando la linfopenia e i fattori associati ad essa, predittivi ma anche prognostici.
Fondazione Italiana Sclerosi Multipla – FISM – Ente del Terzo Settore/ETS e, in forma abbreviata, FISM ETS. Iscrizione al RUNTS Rep. N° 89695 - Fondazione con Riconoscimento di Personalità Giuridica - C.F. 95051730109
Valutazione nel lungo termine della terapia con cladribina: efficacia, sicurezza, sequenze di trattamento oltre il quarto anno
Nello scenario in continua evoluzione delle terapie modificanti il decorso di malattia (DMTs) nella sclerosi multipla (SM), l'avvento dei trattamenti di ricostituzione immunitaria (IRT), somministrati per brevi periodi ma con effetti immunologici sostenuti nel lungo termine, ha offerto al neurologo un ulteriore strumento contro l'accumulo irreversibile di disabilità. La cladribina è un farmaco IRT orale approvato in Italia per il trattamento delle forme recidivanti-remittenti e tipicamente viene prescritto in due cicli di trattamento di due settimane ciascuno, distanziati da un anno. La letteratura scientifica degli ultimi anni ha evidenziato la forte azione antinfiammatoria della terapia, con una soppressione dell'attività clinica e radiologica della malattia per i primi quattro anni, ma l'approccio alla gestione dei pazienti oltre il quinto anno di trattamento rimane incerto e scarsamente caratterizzato nella letteratura. I dati real-world del Registro italiano sclerosi multipla e patologie correlata (RISM) hanno dimostrato negli ultimi anni di essere in grado di affrontare a tutto tondo le domande di ricerca senza risposta nel campo delle malattie demielinizzanti, e di affrontare e risolvere le criticità sfaccettate emergenti dalla pratica clinica quotidiana nel campo della SM. Di conseguenza, lo studio mira a valutare le strategie di trattamento con DMT, dopo due anni di cladribina, impiegate nei centri afferenti al RISM. Lo scopo dello studio è anche quello di analizzare le caratteristiche e i predittori della presenza di attività infiammatoria della SM tra il 1º e il 2º ciclo di trattamento, valutando anche i fattori associati alla perdita dell’assenza di attività di malattia (NEDA) nel corso degli anni dopo lo stop della cladribine. Infine, per indagare i cambiamenti immunologici indotti dal trattamento e le sfide legate alla sicurezza, valuteremo il repertorio linfocitario dei pazienti con RRMS durante e dopo il trattamento, valutando la linfopenia e i fattori associati ad essa, predittivi ma anche prognostici.
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