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TARgeting Treatment Optimization in Pediatric Onset Multiple Sclerosis (TARTOPOMS).
SINOSSI E RISULTATI
Data inizio
Data fine
13/01/2025
30/06/2026
CENTRI PARTECIPANTI
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RISULTATI OTTENUTI
Introduzione e obiettivi L’avvio precoce di terapie ad alta efficacia (HET) è associato a un migliore controllo della malattia nella sclerosi multipla a esordio pediatrico (POMS). Tuttavia, un sottogruppo di pazienti pediatrici rimane clinicamente stabile con terapie a bassa o moderata efficacia (MET), evidenziando la necessità di strumenti di supporto alle decisioni terapeutiche. Lo studio ha avuto come obiettivo lo sviluppo di un indice prognostico, denominato Therapeutic Escalation Score (TES), per identificare i bambini a basso rischio di escalation precoce dopo l’inizio di una MET. Risultati L’indagine ha valutato pazienti pediatrici treatment-naïve che hanno avviato una MET tra il 2010 e il 2024, estratti dal registro francese della SM (OFSEP; n = 455) e dal registro italiano della SM (RISM; n = 573). Il TES è stato elaborato mediante modelli di Cox integrando parametri clinici e di risonanza magnetica (RM) basali: età, anno di inizio terapia, punteggio EDSS, ricadute nell’anno precedente, sede delle lesioni cerebrali e lesioni T2 nel midollo spinale. Una soglia di TES pari a 1,34 ha stratificato efficacemente i soggetti per rischio di escalation a un anno. Nella coorte OFSEP, i pazienti a basso rischio hanno mostrato una probabilità di escalation a 1 anno del 3,6% (valore predittivo negativo: 97,0%), con prestazioni discriminative confermate nella coorte di validazione esterna RISM (area sotto la curva, AUC: 72,8%–73,8%). Conclusioni Il TES si propone come un valido strumento prognostico basato su parametri clinici e di RM raccolti routinariamente, capace di identificare con accuratezza i bambini con POMS che difficilmente necessiteranno di una rapida escalation terapeutica dopo l’avvio di una MET
PUBBLICAZIONI
Benallegue N, Rollot F, Iaffaldano P, Lucisano G, Simone M, Lugaresi A, Casey R, Cocco E, Vukusic S, De Luca G, Mathey G, Patti F, Maillart E, Amato MP, Michel L, Fantozzi R, Ciron J, De Robertis F, De Sèze J, Coniglio MG, Ruet A, Filippi M, Labauge P, Crisafulli SG, Zephir H, Ferraro D, Papeix C, Lebrun-Frenay C, Trojano M, Laplaud DA. A predictive tool for early treatment escalation after initiation of moderate-efficacy therapy in pediatric-onset multiple sclerosis. Mult Scler. 2026 Jun 1:13524585261446829.
Fondazione Italiana Sclerosi Multipla – FISM – Ente del Terzo Settore/ETS e, in forma abbreviata, FISM ETS. Iscrizione al RUNTS Rep. N° 89695 - Fondazione con Riconoscimento di Personalità Giuridica - C.F. 95051730109
TARgeting Treatment Optimization in Pediatric Onset Multiple Sclerosis (TARTOPOMS).
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Introduzione e obiettivi L’avvio precoce di terapie ad alta efficacia (HET) è associato a un migliore controllo della malattia nella sclerosi multipla a esordio pediatrico (POMS). Tuttavia, un sottogruppo di pazienti pediatrici rimane clinicamente stabile con terapie a bassa o moderata efficacia (MET),
evidenziando la necessità di strumenti di supporto alle decisioni terapeutiche. Lo studio ha avuto come obiettivo lo sviluppo di un indice prognostico, denominato Therapeutic Escalation Score (TES), per identificare i bambini a basso rischio di escalation precoce dopo l’inizio di una MET.
Risultati L’indagine ha valutato pazienti pediatrici treatment-naïve che hanno avviato una MET tra il 2010 e il 2024, estratti dal registro francese della SM (OFSEP; n = 455) e dal registro italiano della SM (RISM; n = 573). Il TES è stato elaborato mediante modelli di Cox integrando parametri clinici e
di risonanza magnetica (RM) basali: età, anno di inizio terapia, punteggio EDSS, ricadute nell’anno precedente, sede delle lesioni cerebrali e lesioni T2 nel midollo spinale. Una soglia di TES pari a 1,34 ha stratificato efficacemente i soggetti per rischio di escalation a un anno. Nella coorte OFSEP, i pazienti a basso rischio hanno mostrato una probabilità di escalation a 1 anno del 3,6% (valore predittivo negativo: 97,0%), con prestazioni discriminative confermate nella coorte di validazione esterna RISM (area sotto la curva, AUC: 72,8%–73,8%).
Conclusioni Il TES si propone come un valido strumento prognostico basato su parametri clinici e di RM raccolti routinariamente, capace di identificare con accuratezza i bambini con POMS che difficilmente necessiteranno di una rapida escalation terapeutica dopo l’avvio di una MET
Benallegue N, Rollot F, Iaffaldano P, Lucisano G, Simone M, Lugaresi A, Casey R, Cocco E, Vukusic S, De Luca G, Mathey G, Patti F, Maillart E, Amato MP, Michel L, Fantozzi R, Ciron J, De Robertis F, De Sèze J, Coniglio MG, Ruet A, Filippi M, Labauge P, Crisafulli SG, Zephir H, Ferraro D, Papeix C, Lebrun-Frenay C, Trojano M, Laplaud DA. A predictive tool for early treatment escalation after initiation of moderate-efficacy therapy in pediatric-onset multiple sclerosis. Mult Scler. 2026 Jun 1:13524585261446829.