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Efficacia comparativa della terapia con ciclofosfamide ev versus assenza di trattamento o siponimod nel ritardare la progressione di disabilità nella Sclerosi Multipla Secondariamente Progressiva
SINOSSI E RISULTATI
Data inizio
Data fine
06/02/2025
31/05/2026
CENTRI PARTECIPANTI
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RISULTATI OTTENUTI
Introduzione e obiettivi Nella sclerosi multipla secondariamente progressiva (SMSP), i trattamenti modificanti la malattia hanno un’efficacia limitata sulla progressione della disabilità. Un possibile bersaglio terapeutico è rappresentato dalle lesioni cronicamente attive, dette “smoldering”, associate a un’infiammazione persistente nel sistema nervoso centrale. La ciclofosfamide (CY), grazie alla sua azione immunosoppressiva sui linfociti e alla capacità di raggiungere il sistema nervoso centrale, potrebbe contrastare sia l’attività infiammatoria sia i processi legati alla progressione. Lo studio ha confrontato retrospettivamente efficacia e sicurezza della CY con quelle del siponimod (SIP), utilizzando dati della pratica clinica. Sono stati inclusi pazienti trattati con CY presso l’AOU Careggi di Firenze e pazienti trattati con SIP selezionati dal Registro Italiano della Sclerosi Multipla. Per ridurre gli squilibri tra i gruppi, è stata applicata una ponderazione basata sulla probabilità di ricevere ciascun trattamento, bilanciando le caratteristiche cliniche e demografiche iniziali. Risultati L’analisi preliminare ha incluso 123 pazienti trattati con CY e 81 con SIP, osservati fino a 36 mesi. Gli esiti valutati comprendevano peggioramento e progressione della disabilità, assenza di attività di malattia (NEDA-2), tempo alla prima ricaduta e sicurezza. A 36 mesi, la quota di pazienti senza peggioramento della disabilità (WFS) era del 75% con CY e del 60% con SIP, con significatività statistica per la non inferiorità della CY (p < 0,05). La quota di pazienti con NEDA-2 era del 65% contro il 37%, con differenze significative dal quinto mese. Il tempo alla prima ricaduta era maggiore con CY, con significatività dal trentesimo mese. Non sono emerse differenze di tollerabilità o sicurezza durante l’osservazione. Conclusioni I risultati preliminari indicano un vantaggio della CY rispetto al SIP per il NEDA-2 e una non inferiorità nel prevenire il peggioramento della disabilità. Queste evidenze richiedono conferma attraverso l’analisi a 60 mesi, ancora in corso, e vanno interpretate considerando la natura osservazionale e retrospettiva dello studio.
Fondazione Italiana Sclerosi Multipla – FISM – Ente del Terzo Settore/ETS e, in forma abbreviata, FISM ETS. Iscrizione al RUNTS Rep. N° 89695 - Fondazione con Riconoscimento di Personalità Giuridica - C.F. 95051730109
Efficacia comparativa della terapia con ciclofosfamide ev versus assenza di trattamento o siponimod nel ritardare la progressione di disabilità nella Sclerosi Multipla Secondariamente Progressiva
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Introduzione e obiettivi Nella sclerosi multipla secondariamente progressiva (SMSP), i trattamenti modificanti la malattia hanno un’efficacia limitata sulla progressione della disabilità. Un possibile bersaglio terapeutico è rappresentato dalle lesioni cronicamente attive, dette “smoldering”, associate a un’infiammazione persistente nel sistema nervoso centrale. La ciclofosfamide (CY), grazie alla sua azione immunosoppressiva sui linfociti e alla capacità di raggiungere il sistema nervoso centrale, potrebbe contrastare sia l’attività infiammatoria sia i processi legati alla progressione. Lo studio ha confrontato retrospettivamente efficacia e sicurezza della CY con quelle del siponimod (SIP), utilizzando dati della pratica clinica. Sono stati inclusi pazienti trattati con CY presso l’AOU Careggi di Firenze e pazienti trattati con SIP selezionati dal Registro Italiano della Sclerosi Multipla. Per ridurre gli squilibri tra i gruppi, è stata applicata una ponderazione basata sulla probabilità di ricevere ciascun trattamento, bilanciando le caratteristiche cliniche e demografiche iniziali.
Risultati L’analisi preliminare ha incluso 123 pazienti trattati con CY e 81 con SIP, osservati fino a 36 mesi. Gli esiti valutati comprendevano peggioramento e progressione della disabilità, assenza di attività di malattia (NEDA-2), tempo alla prima ricaduta e sicurezza. A 36 mesi, la quota di pazienti senza peggioramento della disabilità (WFS) era del 75% con CY e del 60% con SIP, con significatività statistica per la non inferiorità della CY (p < 0,05). La quota di pazienti con NEDA-2 era del 65% contro il 37%, con differenze significative dal quinto mese. Il tempo alla prima ricaduta era maggiore con CY, con significatività dal trentesimo mese. Non sono emerse differenze di tollerabilità o sicurezza durante l’osservazione.
Conclusioni I risultati preliminari indicano un vantaggio della CY rispetto al SIP per il NEDA-2 e una non inferiorità nel prevenire il peggioramento della disabilità. Queste evidenze richiedono conferma attraverso l’analisi a 60 mesi, ancora in corso, e vanno interpretate considerando la natura osservazionale e retrospettiva dello studio.
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